神经干细胞（neural stem cells, NSCs）是指存在于神经系统中，能进行自我更新，并具有分化为神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞潜能的细胞群，能产生大量脑组织细胞。研究表明，成年哺乳动物脑中存在NSCs，主要分布于海马齿状回颗粒细胞下层（subgranular zone, SGZ）和侧脑室室管膜下区（subventricular zone, SVZ）。

神经干细胞治疗的机理是：（i）患病部位组织损伤后释放各种趋化因子，可以吸引神经干细胞聚集到损伤部位，并在局部微环境的作用下分化为不同种类的细胞，修复及补充损伤的神经细胞。由于缺血、缺氧导致的血管内皮细胞、胶质细胞的损伤，使局部通透性增加，另外在多种黏附分子的作用下，神经干细胞可以透过血脑屏障，高浓度的聚集在损伤部位；（ii）神经干细胞可以分泌多种神经营养因子，促进损伤细胞的修复；（iii）神经干细胞可以增强神经突触之间的联系，建立新的神经环路。

基因修饰神经干细胞系，是通过基因工程技术，对神经干细胞进行遗传修饰，使其稳定表达特定的外源基因，如荧光蛋白、神经递质探针、钙离子探针、光敏感蛋白等，实现对细胞进行实时观察与精确操纵，应用于电生理、光遗传学、神经回路示踪等多种领域。