AAV定向进化一站式CRO服务-服务武汉枢密脑科学技术有限公司

服务

AAV定向进化一站式CRO服务

腺相关病毒（Associated Adeno Virus, AAV）由于不整合宿主基因组，具有组织特异性和免疫原性低，是基因治疗中的主流递送载体之一，在心血管、肌肉、代谢、神经、血液、眼科疾病以及癌症治疗中应用广泛。当前的AAV疗法暂未能实现高特异性靶向心脏、肾脏、肺等组织，且降低肝靶向性、躲避免疫监视是AAV基因治疗的重点，因此获得突变体以改善AAV性能是目前基因治疗方向中的关键技术，其中AAV定向进化的开发方式是基于对自然进化的模拟，能在一定选择压力下产生具有独特优势和生物学特性的遗传变异，同时在发现新型衣壳方面更具有优势。

rAAV衣壳改造常用方式

（内容来源：Li C et al, Nat Rev Genet., 2020）

服务内容

1. 随机多肽展示文库成品

对文库构建过程进行多项优化测试；拥有多个现货AAV随机多肽展示文库，其中文库克隆正确率高、多样性高、碱基分布均匀、库容量较高。

2. 文库包装体系优化服务

可优化AAV文库衣壳与基因组一致性、包装滴度低、感染活性等问题。

3. 体外/体内衣壳突变体筛选服务、候选衣壳突变体体外/体内功能验证服务

我司拥有完备的动物模型平台，可根据客户需求提供定制化服务。

4. 不同AAV血清型文库病毒开发服务

5. cGMP级别AAV病毒生产服务

拥有HEK293 AAV包装平台及专利核心技术One-Bac 4.0昆虫杆状病毒AAV大规模生产系统。

服务优势

1. 完善的AAV衣壳定向进化平台，可提供从分子设计、文库构建、病毒包装、定向进化筛选及药效学评价的一站式CRO服务。

2. 完善的AAV工艺优化平台，可以完成对候选衣壳突变体的一系列工艺开发。

3. 一站式基因治疗CRO/CDMO服务平台及国内独有的One-Bac 4.0昆虫-杆状病毒AAV生产系统，可实现对AAV候选衣壳突变体的大规模商业化生产。

4. 灵活的定制化服务，可根据需求开发其他血清型的文库病毒；根据需求构建不同启动子的质粒文库；根据需求构建代荧光衣壳文库/不带荧光衣壳文库。

现货产品

质粒文库名称	库容	浓度（ng/uL）	总量（mg）	A260/280	A260/230
AAV2-Lib001 （测试文库）	菌落：5×10⁶ NGS：1.2×10⁷	1230.9	6	1.88	2.3
AAV2-Lib002	菌落：4.3×10⁷	3238.7	32	1.95	2.34
AAV8-Lib001	菌落：4×10⁷	2074.9	29	1.94	2.33
AAV9-Lib002	菌落：6.8×10⁶	1207.1	24	1.93	2.31

（备注：库容以NGS测序为准，可根据需求提供NGS测序报告）

案例展示

1. 不同衣壳突变体文库的感染活性测试

2.丰富的AAV随机多肽展示文库构建经验

服务流程

AAV血清型筛选一站式服务