肌肉萎缩症是一种生活中比较常见的疾病，是一种损坏人体肌肉的遗传性疾病。由于身体无法制造支撑肌肉结构的蛋白质，患者会因为此病导致一辈子无法活动，给患者及其家庭带来很大痛苦。

治疗原理：骨骼肌具有非常高的再生能力，即使由于激烈的运动受到损伤或者因为疾病出现萎缩，干细胞也会通过分裂来修复骨骼肌。将能够发育为骨骼肌的干细胞移植到肌肉中，就可以制造出正常特定蛋白质，从而治疗肌肉萎缩症。

治疗中出现的难点：骨骼肌干细胞在体外人工培养后，性质会发生变化，随着分裂和转变为其他细胞，会丧失修复能力， 即使移植也无法发挥作用，最终全部死亡。要想令肌肉萎缩症和其他相关疾病的患者重新生长出骨骼肌来，是一件非常困难的事情。

干细胞治疗肌肉萎缩被作为Cell杂志封面 

日本研究人员在调查骨骼肌干细胞保持修复能力的机制时，发现向骨骼肌干细胞添加“miR－195”和“miR－497” 这两种小核糖核酸后，可以维持骨骼肌干细胞的修复能力。研究人员将这种干细胞移植到患有肌肉萎缩症的实验鼠腿部，发现腿部的骨骼肌细胞开始增加，肌肉得以再生。研究人员随后将这种骨骼肌干细胞移植到患有肌肉萎缩症的实验鼠腿部，发现腿部的骨骼肌细胞开始增加，肌肉得以再生。

诱导多能干细胞在体外和小鼠模型中成功长出肌细胞   Nature

诱导多能干细胞移植在小鼠腿部使肌肉再生  Cell stem cell