目前神经系统疾病一直缺乏真正有效的药物和治疗手段，而患者群体巨大，其药物研发受到缺乏好的人源化体外模型的极大制约，是目前国际医学界迫切希望突破的方向。成熟的神经细胞不再分裂，很难在体外获得并培养，而动物模型由于种属差异，通常不能充分模拟人类疾病，更不能解决药物敏感型上人种和个体差异的问题。因此，如何在体外获得大量的、高纯度、有功能的神经细胞用于疾病模型、药物评价以及临床移植是神经疾病药物及疗法研发的主要的瓶颈。多能干细胞定向诱导分化技术经过世界科学家多年来的不断努力，目前已经为神经系统疾病的药物研发和临床治疗细胞产品提供了全新的策略。

1.干细胞移植可治疗阿尔茨海默氏病（老年痴呆）

随着人们生活水平的提高，和社会环境的不断改变，阿尔茨海默病的发病率却呈现了不断且快速上升的趋势，根据大量的医学研究资料显示，对于阿尔茨海默病至今还没有特效药物以及治疗方法。阿尔茨海默氏病的病理是神经元在持续的大量破坏，而没有再生的神经元来补充。神经干细胞的增殖能力和分化能力及不对称分裂的特性经过一定的诱导，可分化出临床所需的神经细胞，用来修复因神经元丢失或受损伤的神经胶质细胞所导致的疾病。

移植脂肪干细胞促进阿尔茨海默症的神经发生：间充质干细胞移植可以刺激成年鼠类模型动物脑内的神经发生，并且在脑缺血等病理条件下改善模型动物的组织和功能损伤。研究学者在APP/PS1 转基因阿尔茨海默症模型小鼠海马区域植入脂肪干细胞，发现脂肪干细胞可以减轻模型小鼠脑内的氧化损伤，促进颗粒下和脑内室管膜下区域的神经发生过程，进而改善APP/PS1 转基因阿尔茨海默症模型小鼠的认知功能。这为应用脂肪干细胞移植治疗阿尔茨海默症提供了一定的理论与实验依据。

干细胞移植促进神经发生现象增强  Neural Regen Res、

2.干细胞治疗帕金森症

帕金森病患者主要是由于脑内神经细胞的退行性变，致使多巴胺减少。这种患者往往存在严重的运动平衡障碍问题。标准的治疗包括左旋多巴，这种药物能代替多巴胺发挥作用，但也存在副作用。干细胞治疗的目的是用取自胚胎大脑或干细胞分化出多巴胺细胞补充丢失的神经元。

帕金森病是由于分泌脑神经递质多巴胺的神经细胞减少导致手足震颤身体僵硬的难治病症。目前还没有从根本上遏制神经细胞减少的方法。研究者提出把人工诱导多功能干细胞（iPS 细胞）用于帕金森病临床治疗的申请。他们已成功将人体iPS 细胞制成的神经细胞，植入患有帕金森病的猴子脑内，并确认有多巴胺分泌。目前已经开始了临床实验的申请。

                                                                            干细胞移植治疗帕金森症 Stem Cell Reports. 2014 Mar 11; 2(3): 337–350.